欧洲孤儿药生物仿制药的前景
目前的景观和挑战
学院报告
2020年7月21日

关于这份报告

生物仿制景观正在迅速变化。在欧洲,许多具有孤儿名称的生物制品正在达到其市场独特性的结束,允许潜在的生物仿制性的能力,以便将市场进入市场和患者的利益。lol买外围用什么软件本报告调查了生物仿制型制造商可能会遇到孤儿生物素质的临床开发和商业化以及这些产品对欧洲卫生系统的影响的挑战。lol买外围用什么软件

报告总结

对罕见疾病的可用性和获取治疗对欧洲患者和医疗保健系统至关重要。lol买外围用什么软件生物仿制性的引入有可能导致储蓄,可持续降低的成本,更广泛的患者获得罕见疾病药物。例如,占总支出约有5.01亿欧元的五个孤儿生物制剂在2024年将市场排他性失去了市场。然而,生物仿制性的临床发展为制造商带来了不同的挑战,而不是小分子泛型,例如进行比较分析和临床检测,这可以在稀有疾病患者群体中造成招募挑战。具体而言,总开发成本可在40-50亿美元的每孤儿生物纤维单体中运行。同样,由于其潜在的市场规模有限,孤儿药物生物仿制率存在许多商业化挑战。例如,只有42名目前指定的生物孤立产品的约12%可能在欧洲的商业市场规模超过每年1亿欧元,限制了这个空间中生物仿制的商业机会。尽管市场规模和风险有限,但由于孤儿药在医疗保健中具有更大的作用,孤儿生物仿制性的贡献对于卫生系统的长期稳定性和可持续性变得更加重要。lol买外围用什么软件

重要发现

在孤儿活性药物总数中,39%是生物制品,即从活体生物中提取的药品。

目前孤儿所指定的药物在欧盟的类型提供

  • 由于生物药物的有效性和特异性以及对孤儿药物的支持性法规的推动,这一比例从五年前的25%增加了
  • 孤儿药的不断增长的管道 - 两种小和大分子 - 在不久的将来对紧密管理的药物预算进行了更大的压力。



在欧洲,有156种产品获得批准、注册并上市销售,用于治疗各种罕见疾病,其中超过三分之一的产品是生物制剂。

欧洲孤儿毒品的景观

  • 孤儿药通常在仿制药或生物仿制药进入市场之前有10-12年的市场独占权。
  • 四十八种孤儿药已经失去了市场排他性,包括14个生物学,并且在2020年代至2029年期间,预计34种另外的生物孤儿药物将失去排他性。
  • 仅在2024年减少的五个孤儿生物制剂在2019年欧洲的总支出贡献了约5.01亿欧元。



孤儿生物仿制产品的商业挑战包括有限的市场规模,大多数孤儿药物每年达到销售额为1亿欧元。

2019年欧洲新获批准的孤儿药物平均销售额

  • 在2019年,80%的孤儿药的销售额低于1亿欧元,而生物制剂的平均销售额为6100万欧元,明显更低。
  • 除了市场规模小,开发生物仿制药的成本通常高于开发普通小分子药的成本。
  • 尽管在临床开发和商业化方面存在挑战,孤儿药继续在医疗保健中发挥更大的作用,生物仿制药提供了一种降低成本和增加可获得性的手段,支持卫生系统的长期稳定性和可持续性。lol买外围用什么软件
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