对于许多罕见疾病,新疗法的发展进程和治疗由几个因素阻碍,包括缺乏疾病理解加剧了小的患者群体,挑战正确诊断和识别病人试验,缺乏明确的临床指标,利用真实数据的困难由于数据标准化差关键罕见的疾病特征。

在这一系列的博文中,我们已经确定了几种方式病人倡导组织可以使用他们的号召力,病人网络,和高质量的注册表数据来克服这些挑战,加快发展新疗法,使病人的声音的核心过程。

病人组织的角色:开发和采用罕见疾病的数据标准

病人倡导组织可以帮助推动罕见疾病的早期诊断

在本文中,我们将重点选择罕见疾病患者倡导组织寻求可持续的资金构建、扩张,和/或维护一个病人注册表。

成规罕见疾病的潜在好处注册表

许多罕见的疾病患者没有治疗方案由于几个因素,包括贫穷疾病的理解,缺乏明确的临床指标,缺乏行业资金,和较低的病人数量。注册中心可以设计产生兴趣并加速活动在一个特定的疾病表明我们通过改善疾病的理解,帮助识别和量化患者人群未满足的需求,招聘和支持病人接触和审判。

重大挑战在构建和维护成本

然而,创建和维护一个高质量的病人注册表可能会很昂贵,而且罕见疾病患者组织经常有有限的资金和人力资源投入一个注册表。另外,下游货币化注册表通常是更具挑战性的罕见疾病,管道活动有限,感兴趣的意义有更少的生命科学公司基于注册表数据或支付服务网络。

鉴于这些挑战,许多罕见疾病患者倡导组织精心设计他们的注册策略来最大化他们的机会获取可持续的资金来源和收入支持创建和长期维护他们的注册程序。

病人如何倡导组织可以找到支持:

从小事做起,扩大

考虑到注册中心可以提供重大价值,人们可能会从一开始就尝试创建你理想的注册表。然而,一个“一次性”战略带来重大风险。一次做太多的财务风险,因为你在银行投资回报,才有可能实现市场的成熟。相反,我们建议从一个更小、更有针对性的方法,可以扩大市场变化和数据和网络发展的兴趣。然后,初始收入和其他后续可以再投资资金到您的注册程序来改善你的数据捕获和添加构建额外的功能(例如,丰富专业数据和EMR数据)。它可以是一个挑战,然而,为了平衡开始小的权宜之计和扩大的生命科学公司获得他们所需的数据对注册表的支持。

对于罕见疾病组织,用例可以启用的早期注册表通常包括:

• 定制的调查
• 市场与病人的见解(例如,通过pat王者荣耀kpl外围投注ient-reported结果的集合)
• 审判意识
• 审判匹配和其他招聘支持

考虑一个竞争前财团模式

由于缺乏数据用于许多罕见的疾病,生命科学公司,活跃或即将开发的疾病领域寻找机会丰富自己对该病的了解和进入病人的试验。很多公司因此可能感兴趣的财务支持patient-advocacy-led注册中心努力考虑到他们与病人和牢固的关系召集整个行业,而且由于这种方法收到了来自监管机构的支持。

给定的关键数据和病人访问罕见疾病的未满足的需求和缺乏其他可用的选项,生命科学公司可以经常被鼓励投资早期有计划注册表来帮助支持构建,尤其是如果他们还可以获得优先获取数据。然而,安全的支持,每一个公司需要买到注册中心的愿景和看到(通过一个深思熟虑的商业计划和路线图可衡量的结果)注册中心将如何满足自己的当前和未来的需求。

一个选择我们推荐的排队这种支持是一个竞争前联盟会员模型。在这个模型中,选择生命科学合作伙伴被邀请为注册表的设计和接收早期或独占访问的一些数据,来换取经济上的支持。的条款加入模型,包括有多少成员将被允许加入,所需的财政支持,数据治理方法,和接收到的好处,建立在不同组织的偏好和潜在成员的需求和喜好。

利用其他Pan-Disease组织提供的资源

一些组织为病人提供实际的支持组织希望推出一个新注册表,包括第三方融资机会的信息。遗传联盟的注册表训练营项目,例如,需要组织通过和注意事项,并提供链接到多个基金组织考虑的机会。

行业需要调整功能可以帮助加速治疗的发展

罕见疾病患者登记的组织也有机会来加速治疗通过预测和支持关键行业未来发展的需要。具体地说,许多生命科学组织发展中罕见的疾病疗法可能会被要求收集上市后监测数据的一个子集的病人来展示其产品的安全性和有效性。这尤其可能对于获得加速批准的疗法,和细胞与基因治疗,更有可能促使监管要求进行post-authorization安全研究或长期跟踪研究。

设置这些研究可以非常昂贵,和更小的生命科学和生物技术公司将努力支持他们独立。病人倡导组织注册表可以作为一个中立的,产品的基础设施来支持多个长期数据收集工作。

支持监管要求,罕见疾病登记需要高质量、丰富的数据和持续的连接与患者临床和/或医生。这些功能是不容易建立,但他们是可行的与多个合作伙伴的金融支持。此外,罕见疾病注册表展示了其支持这些长期数据收集工作的能力与regulatory-grade数据可能会有强烈的未来几年的收入来源。

开始与潜在的行业伙伴的过程似乎是件很难的事,但你不需要用所有的答案来表。相反,开始这个过程可以简单地坐下来与生命科学品牌引领,研究人员和医疗咨询人员分享你的注册中心视力和获得进一步的兴趣参与注册进展的计划。

有关如何评估可持续性选项的更多信息注册表建立或扩大你的罕见的疾病领域,请联系亚历山德拉Weiss,战略行动,病人宣传主管alexandra.weiss@iqvia.com。

关于作者

哈维詹纳,本金,IQVIA真实世界网络

在他目前的角色,哈维利用他的科学背景和医疗咨询经验协助医学专业社会和病人倡导组织,以提高它们的数据驱动的功能,提供可持续的注册表值,开发lol买外围用什么软件研究产品和导航多个注册中心的复杂数据治理。

总经理与IQVIA哈维已经7年,全球制药公司的项目,供应商,和其他医疗组织。lol买外围用什么软件 之前角色包括数据和证据策略在现实世界和实现角色分析的解决方案。他有一个从伦敦帝国理工学院修读生物学。哈维是建立在旧金山,加利福尼亚。

杰西卡·普雷斯顿,英里,顾问,IQVIA真实世界网络

杰西卡在2021年加入IQVIA医疗解决方案团队支lol买外围用什么软件持病人倡导组织和医疗专业社会在发展中注册表和数据策略,支持他们的核心使命,同时也为组织的可持续发展。以前,杰西卡做研究分析师支持卫生系统和他们的合作伙伴与医疗小组药物管理等主题,专业制药和医疗系统服务配置。lol买外围用什么软件

杰西卡获得公共卫生硕士学位和弗吉尼亚大学的生物医学工程学士学位。lol买外围用什么软件她目前住在罗德岛。

主任亚历山德拉维斯战略行动,病人宣传、IQVIA医疗解决方案lol买外围用什么软件

亚历山德拉Weiss在病人倡导和广泛的背景是一个病人和照顾者支持自己。亚历克斯利用她的见解和知识为客户策划和王者荣耀kpl外围投注实施解决方案,使导向功能通过advocacy-led卫生数据和研究计划。lol买外围用什么软件加入IQVIA团队之前,她花了六年的主导产业关系为肿瘤病人倡导组织和参与。在此期间,她密切合作组织的科学和医学措施,提出重大基金推动进步,代表了病人对行业托管计划的声音。亚历克斯是当地医院的癌症研究所董事会的主席,她一直是一个活跃的成员为5年。她花了十多年的慈善的领导角色。

亚历克斯已经从南卫理公会大学心理学学士学位。她目前正在位于长滩加州。