现实世界的证据(RWE)终于到达一个有价值的补充临床试验。

RWE生成以外的临床试验环境,通过观测数据从电子病历(EMR),药店,和病人报告信息。它提供了有价值的信息对现实世界的影响疾病和治疗旅程。

许多利益相关者一直犹豫是否要使用RWE由于有限的控制他们的数据收集过程和第三方数据无法进行审计。但是,随着行业听到更多的成功故事的好处RWE作为新的治疗方法的外部比较器,在监管机构的批准和RWE的使用增加,利益相关者越来越开放使用真实世界的数据(RWD)在他们的研究计划。

他们现在面临的挑战是如何捕获和使用RWE的方式是透明的,可靠的,和接受监管机构。

RWE:监管机构想知道

今年早些时候,我与博士艾米硬饼干,那么美国食品和药物管理局首席副总裁兼首席信息官,使用RWE的不断变化的监管环境,以及赞助商如何创建一个健壮的RWE方法。

她指出,见解的最佳来源监管者在想什么是2018年FDA王者荣耀kpl外围投注程序框架,真实的证据。文档提供了一个包罗万象的标准来评估的潜在使用RWE提交过程。它提供了上下文RWE使用,可以帮助赞助商开始定义RWE方法和方法论。

组织需要确定他们将收集哪些数据,它将从何而来,如何分析它。”在景观,数据源是不断变化的,我们要分析方法尽可能接近实时和能够容纳许多用例,“硬饼干博士说。

赞助商的最大挑战是找出数据和分析方法是否足够了对于给定的用例,以及他们是否会接受监管机构。

没有明确的指导,创建一个可接受的RWE策略是复杂的。但是硬饼干博士建议赞助商解决以下五个问题压力测试他们的研究设计和方法,并避免作出选择,削弱他们的RWE方法的有效性。

1. 数据是如何生成的,它是从哪里来的?RWD电子医疗记录(电子病历),药剂师索赔记录,和病人注册中心广泛使用,与公认的价值。良好的实践需要完全透明,清晰描述的数据来源和过程用于提取和管理。审计数据的收集过程和检查可追溯性要求。
2. 你所需要的数据集包含的变量,这些变量的特征是一致的吗?所有RWD需要评估的数据是如何适合的目的,以及如何关闭它来满足研究的目标。的一致性,以及这些变量的准确性非常重要,特别是对于关键的端点。
3. 数据源是如何联系在一起的?如果你打算使用来自多个数据源的数据,你需要能够描述,连接是如何工作的,以及如何联系一直反复核对,以确保一致性和准确性在合并后的数据集。
4. 分析方法适合任务吗?您必须能够保护你的分析方法的上下文数据用例。例如,如果您正在开发实际控制武器(比较器外部试验),它可以有助于证明RWE可以复制在其他研究。
5. 你的研究设计和方法不够好?虽然RWE永远不会提供水平的控制通过随机化治疗或完整的源数据验证,RWD提供信息通常在临床试验中没有发现。监管机构和赞助商是实现分析RWD精心设计和适当的实质性的价值,包括使用一个假想的目标试验指导设计,和敏感性分析来了解多少效果估计根据所使用的方法和假设。两个随机对照试验或RWE,而是理解这两种方法的互补性和每个适当利用。

监管机构越来越多的关注和接受RWE提供了一个机会来创建更健壮的提交方案,证明其治疗的益处和价值在现实世界中设置。这些组织,现在花时间创建一个深思熟虑的RWE策略可以审查质量和可靠性,和愿意与监管机构在执行任何这样的计划之前,可能会产生更多的引人注目的情况下市场批准,同时量化临床益处,容易转换成现实的设置。现在是时候接受现实世界的使用提高监管提交证据。