少做更多的事情:四种RWE方法可以增加您的投资回报率
Jennifer Christian,PharmD,MPH,博士,Fispe,副总裁,临床证据与流行病学,高级证据生成中心,现实世界解决方案,IQVIA
Barbara Isquith Arone,MS,副总裁,医学事务类别负责人,IQVIA
詹姆斯·库特彻(James Coutcher),伊克维亚现实世界解决方案全球研究主管高级总监
IQVIA的现实世界产品,创新和合作伙伴关系的全球主管Andrea Spannheimer,SR副总裁
博客
2020年9月14日

对现实世界证据(RWE)的需求越来越多,进行临床研究的成本不断上升以及对更快的结果的需求是创新的驱动力。提供者,患者和生命科学公司正在寻找捕获现实世界数据(RWD)的新方法,并利用技术在更少的时间和更低的成本中产生更深入,更广泛和更可靠的见解。王者荣耀kpl外围投注

但是,为了从RWE产生最大的价值,生命科学公司需要了解哪些RWE研究设计最合适,最合适,以及如何确保它们提供可靠,无偏见的结果。下面讨论的是一些最具创新性,具有成本效益的解决方案,以产生强大的RWE。

务实的试验

务实的试验评估了常规护理中新的或现有治疗的有效性,安全性和/或健康经济的好处。lol买外围用什么软件它们是在现实世界的护理环境中进行的,例如诊所,医院和卫生系统,涉及多样化的代表人群。lol买外围用什么软件它们是评估常规护理中治疗有效性的首选设计,尤其是在配方存在差异和/或剂量,盲目或治疗掩盖的频率的情况下。

务实试验最吸引人的特征之一是,它通过将患者随机治疗分配来实现临床研究的客观性。结果,这项研究设计提供了一种可靠且具有成本效益的方式,可以证明市场产品的现实影响,而无需传统的,随机的临床试验(RCT)的成本和负担。

在一个例子中,美国食品药品监督管理局(FDA)批准将现实世界数据纳入产品标签抗精神病药Invega sustenna基于务实的试验结果。该研究表明,与最常见的每日口服治疗相比,被随机分配给可注射的长效形式的药物的患者经历了延迟的时间处理时间,从而减少了健康成本,减少了健康成本,更少lol买外围用什么软件长期住宿1

务实试验的提示

  • 验证您提出的临床问题是否引起临床医生,患者和监管机构的共鸣。
  • 确保治疗臂之间有临床平衡。
  • 期望与多个站点,学术界和/或交付网络合作,以实现所需数据的规模和多样性。
  • 考虑为研究人员提供调查员的赠款和患者激励措施,以提高兴趣并鼓励在研究期间参与。

外部比较器研究

从RWD捕获的外部比较器有助于建立临床研究的比较环境。它们对于单臂试验特别有价值,在单臂试验中,由于稀有或小的患者人群和/或疾病的进行性性质,控制臂不具有道德或可行。外部比较器还可以与单臂治疗登记处一起使用,以提供批准后安全研究的背景。

在这些研究中,从RWD中鉴定出一组患者,他们模仿RCT资格标准以增加临床研究的比较背景。lol买外围用什么软件健康数据可能来自电子病历(EMR),患者注册,索赔或其他来源。

在一个例子中,在美国,使用外部比较器研究支持单臂试验的批准已大大增加Bavencio获得了加速批准根据标枪默克尔200研究的关键结果,来自FDA和EMA的转移性默克尔细胞癌治疗转移性默克尔细胞癌,该研究表明,接受Bavencio的患者的反应率为33%,与两种不同的现实世界基准相反,显示了10%欧洲注册表中的答复率,美国肿瘤学EMR数据的29%2

外部比较器研究技巧

  • 确保资格标准密切反映RCT,以避免研究结果中的偏见。
  • 当介入臂的效果大小与外部组相比,这些研究最合适。
  • 在启动研究之前,与监管机构和其他利益相关者互动以保持最佳方法。

创新扩展研究

创新的扩展研究对于衡量参加临床试验的患者的长期有效性和/或安全结果非常有用。目的是在完成临床试验(或多项试验)完成后继续观察患者,并根据对产品的先验或持续暴露捕获长期结局。这种方法可用于在商业上获得药物之前简化试验患者的长期治疗,监控长期患者的福利或风险,并减少长期随访研究的成本和负担。

创新的扩展研究经常使用直接到患者的数据捕获策略来减少或消除对医师和现场参与的需求。这种直接到患者的方法可以减轻现场和调查人员的负担,并使由于较低的现场负担而使研究成本降低。

扩展研究技巧

  • 考虑在单个扩展研究中合并多个方案,以节省成本,并在试验完成后简化对患者的治疗。
  • 感兴趣的主要终点可能会影响数据收集方法。使用患者报告的结果(PRO),虚拟数据收集和辅助数据可以降低这些研究的成本,并减轻提供者和/或患者的负担。
  • 尝试尽早开始计划扩展研究,以简化执行并提高入学率。

丰富的研究

丰富的研究使用现有的医疗保健数据以及对同一患者的选择性前瞻性lol买外围用什么软件数据收集的现有研究,以对现实世界经验的强大,以患者为中心的见解。王者荣耀kpl外围投注

丰富的研究将患者水平的主要和次要数据整合在一起,以建立全面的患者记录。主要数据是针对特定研究目标的,可以通过电子案例报告表(ECRF),专业和/或设备收集。然后,这些见解与从电子病王者荣耀kpl外围投注历(EMR),索赔报告,注册表和其他次要来源收集的数据集成在一起。

这是满足批准后证据需求的有用模型,因为研究人员可以预期收集次要来源不容易获得的数据,同时在可能的情况下利用可用的健康数据。lol买外围用什么软件这种方法通过收集有关现场负担减少的各种亚组的临床丰富数据来增加研究价值。

丰富的研究技巧

  • 在寻求数据收集,减少医师和/或患者负担并提供数据驱动的长期随访时,富集的方法可能是合适的。
  • 可以认为伞状协议涵盖二级数据的可用性/适用性中的特定国家可变性。
  • 道德委员会的通讯必须解决数据链接,并可能需要其他提交。
  • 可能需要技术解决方案来启用数据提取和链接。

数据驱动的转换

这些新颖的研究设计和数据收集方法有望通过患者生成的数据改变药物研究环境。展望未来,我们希望通过使用先进的技术和直接对患者数据收集策略来看到这些RWE方法的持续发展。这些具有成本效益的解决方案使研究人员能够及时生成更全面的RWE。

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了解更多,联系我们或收听IQVIA网络研讨会,创新的方法来产生现实世界证据,了解有关此主题的更多信息。

1Alphs L,Benson C,Cheshire-Kinney K等。J Clin Psychiatry 2015;76(5):554-561。
2Becker JC,Lorenz E,Ugurel S等。在欧洲二线化疗后,评估远处转移性默克尔细胞癌患者的现实治疗结果。Oncotarget 2017;8(45):79731 - 79741。

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