关于报告
近年来，创纪录数量的肿瘤新药获得批准，为患者带来了新的治疗选择。然而，尽管管道活动水平强劲，肿瘤仍然是一个具有挑战性的研究和开发领域。本报告检查了肿瘤管道的生产力和输出，新的治疗机制，以及哪些患者可能受益于新的疗法。我们的研究聚焦于全球肿瘤药物的花费、临床试验活动、复杂性和成功，以及到2023年的前景。该报告还讨论了随着免疫疗法、下一代生物疗法和生物仿制药的出现，治疗用途的转变。
报告摘要
2018年，针对17个适应症推出了创纪录的15种新的肿瘤治疗药物。超过一半的新疗法是口服的，有孤儿适应症或在其标签上包含预测性生物标志物。最近引进的治疗方法也被更广泛地用于不同的肿瘤人群和早期治疗。自2017年以来，美国免疫肿瘤疗法的使用增加了一倍，在美国和欧洲，新型CDK 4/6抑制剂用于HER-2阴性乳腺癌的治疗大幅增加。
仅2018年一年，后期开发的药物管道就增长了19%，2013年以来增长了63%。在临床开发的所有阶段，最激烈的活动集中在近450种免疫疗法上，有60多种不同的作用机制。98种下一代生物疗法——定义为细胞、基因和核苷酸疗法——也正在进行临床研究，并利用18种不同的方法。
尽管管道活动水平很高，肿瘤学仍然是研究和开发中最具挑战性的领域之一，面临着巨大的失败风险和较长的开发时间。相变的综合成功率从2017年的11.7%降至2018年的8.0%，肿瘤临床试验的持续时间仍高于其他疾病领域。在过去五年中，I期肿瘤试验的临床试验复杂性也急剧增加。自2010年以来，肿瘤学试验的总体生产率（以相对于试验努力（复杂性和持续时间）的成功率衡量）提高了22%，但仍远低于其他治疗领域的试验。
在治疗癌症患者的所有药物上支出达到近15000亿美元，今年增长12.9％，连续第五年的两位数增长，完全由治疗药物增长15.9％。虽然2018年中位数成本降至13,000美元至149,000美元，但每种产品的成本范围为9.0,000美元，超过90,000美元，超过900,000美元，虽然中位数成本持续下来。中国在支出和增长中揭示了药房市场，2018年的24％令人着迷于总支出的90亿美元，即使中国的支持性护理治疗减少10％。在未来五年内，预计CAGR基础预计会有11-14％的治疗支出的增长，将市场降至200-2000亿美元。
主要发现
在过去五年中，57种新推出的肿瘤治疗药物获得89种适应症的批准，其中一些药物治疗多种肿瘤类型
- 2018年推出了创纪录数量的新肿瘤药物，为患者带来了新的治疗选择，并继续从不到5年前引入免疫疗法以来的治疗模式转变。
- 在过去的五年里，几乎三分之一的适应症是用于血液癌，而肺癌以12个适应症为首，其次是乳腺癌和黑色素瘤。
- 2018年，larorectinib成为继2017年首个pembrolizumab获批后，第二个获批的组织无关肿瘤治疗药物。这反映了肿瘤学范式转变的开始，肿瘤治疗基于基因谱而不是身体的起始位置。
由于靶向治疗的数量不断增加，2018年晚期肿瘤学管道包括849个分子，自2008年以来增长了77%
- 由于肿瘤管线中靶向治疗的数量不断增加，晚期管线治疗的数量从2017年的711种增加到2018年的849种，增长了19%。
- 2018年，91%的晚期肿瘤管线是靶向小分子和生物疗法，而不是细胞毒性药物等非特异性疗法。
- 由于正在探索的机制范围、涉及的公司数量以及研究进展的速度，正在研制中的药物数量的增加尤其引人注目。
- 在肿瘤晚期研发方面，有711家公司处于活跃状态，共研发849种产品，其中大多数(88%)来自新兴生物制药公司。
近100种新一代生物疗法目前处于后期开发阶段
- 下一代生物治疗方法的数量 - 定义为细胞，基因和核苷酸疗法 - 自2013年以来，肿瘤发育的发展增加了一倍多，从2017年到2018年增长了32％，因为疾病治疗和治愈指挥的新途径增加了关注和投资．
- 目前有近450种免疫肿瘤疗法正在开发中，其中III期和预注册管线包括9种机制，早期管线包括62种机制。
- PD1/PD-L1检查点抑制剂仍然是最成功的免疫肿瘤疗法，配方(如口服)或靶向治疗(如TKIs)或下一代生物疗法的免疫治疗组合的改进可能导致治疗突破。
2018年，肿瘤临床试验的综合成功率为8%，略低于2010年以来的平均水平，失败率很高
- 综合成功率，衡量进入市场的产品进入市场的可能性，自2013年以来，肿瘤产品仍然大致相同，而肿瘤产品则为7-8％，2015年和2017年剩下高于平均水平。2010-2018的整体平均值为10.6％。
- 遍布所有试验阶段，2018年肿瘤审判的平均持续时间为3.2岁，而在所有其他治疗区域的1年比较为1.8岁，差异超过40％。
- 从2014年到2018年，肿瘤学临床试验的复杂性增加了11%，从2010年到2018年，复杂性增加了22%，这是由终点和合格标准数量的增加所驱动的，并被包括的国家数量和地点数量的下降所抵消。
模拟当前临床发展趋势对未来生产率的影响，预筛查患者和生物标志物试验的可用性可分别产生高达104％和71％的生产率提高，到2023。
- 自2010年以来，肿瘤试验的总体效率——以相对于试验复杂性和持续时间的成功率衡量——已经提高了22%，但仍远远低于其他治疗领域的试验。
- 预计肿瘤学发展中最具影响力的趋势将是预筛选患者的可用性，以评估试验资格并提高试验的速度和效率。
- 生物标志物不断被发现，这是药物发现和其他研究的结果，更广泛的测试范围和可用性将大大加强药物开发的各个方面。
肿瘤学支出将达到近2400亿美元至2023年，增长9-12％
- 在治疗药物的推动下，2018年用于癌症患者治疗的所有药物的支出达到近1500亿美元，同比增长12.9%，2018年用于支持性护理药物的支出下降了1.5%。
- 新肿瘤药物的年平均成本继续呈上升趋势，尽管2018年中位成本下降了13000美元至149000美元。
- 在过去五年中，中国的肿瘤学支出翻了一番多，主要来自现有品牌药物的使用增加，而新推出的药物几乎没有，中国人均支出为4.50美元，而美国为173美元。
- 预计到2023年，美国、制药市场和世界其他地区的肿瘤治疗支出将以两位数的水平增长，欧盟5国将达到高个位数增长，日本将达到5-8%。