全球研发趋势

重要发现

1 .临床试验活动

2010-2020年临床试验总数

• 尽管2019冠状病毒病大流行对社会造成了严重破坏，但总体临床试验活动在2020年增长了8%，增幅连续第四年超过7%。
• 2020年期间，第一季度月度试验启动量大幅下降，但即使没有COVID-19试验，也从年中恢复到高于2019年的水平。
• 虽然开始试验的意图在相对较小的干扰下继续进行，但试验的运作——包括招募患者和完成研究——可能受到不同的干扰，对这些趋势的解释应该谨慎。
  

图20:临床开发生产力分阶段和总体2010-2015

综合临床开发生产力指数在2015年下降后，于2020年上升

• 在过去十年中，大多数疾病领域的临床开发生产力(衡量成功率、临床试验复杂性和试验持续时间的综合指标)一直在下降，这就带来了在心血管和内分泌等令人满意的传统疾病领域取得临床结果的挑战。以及将研究重点转向肿瘤学和罕见疾病等更困难的领域。
• 2020年临床试验生产力指数的增加主要是由于III期试验的改善，扩大了与I期试验的差距，后者的得分明显较低。
• II期试验一直高于总体指标，因为成功率呈上升趋势，持续时间呈下降趋势，即使II期试验的复杂性不断上升，因为这些试验的属性是不断增加的终点和合格标准。
• 生产力仍然低于历史水平，因为成功率低于长期平均水平，而试验的复杂性一般在上升，许多疾病的试验持续时间也在上升。

图表36:2005-2020年基于公司总部位置的药品随时间的数量和早期阶段产品的国家份额

来自中国本土公司的药物已从十年前的2%上升至12%。

• 在过去15年里，美国在全球早期研发领域的份额保持相对稳定。
• 在过去五年中，欧洲的份额从33%下降到22%，而积极项目的绝对数量下降了175个，从1604个下降到1429个。
• 目前，总部位于中国的公司生产的产品占早期生产线的12%，而十年前仅为2%。

附录47:发起和提交FDA对NASs的监管申请的公司以及截至NAS上市年度的上市百分比

到2020年，新兴生物制药公司创造并推出了40%的新药，这反映出它们在开发活动中更加独立

• 创新药物的传统开发和推出模式主要依赖于大型或中型公司，这些公司往往与发明药物的小型公司合作或收购它们。
• 近年来，这种传统模式已经发生了很大变化。过去三年，超过40%的NAS是由新兴生物制药公司(这些公司每年的销售额不足5亿美元，研发支出不足2亿美元)发起和推出的。

图42:2015-2020年，美国各种族/民族组的试验不足代表性百分比，以及每年各种族组试验中纳入受试者的中位数份额(%)

• 非洲裔美国人或被认为是黑人的种族占美国人口的13.4%，而用于批准新药的临床试验在过去6年的中位数参与率只有3%，在2015年至2020年的79%的时间里没有充分代表性。
• 据估计，亚裔人口占美国人口的6.5%，但只有2015年的中位数高于这一阈值，过去6年FDA批准药物的试验中有52%的参与者没有代表性。
• 据估计，拉美裔或拉丁裔占美国人口的16%，而参与试验的中位数始终低于这一水平的一半，尽管患者可能并不总是确定自己。
• 对批准试验的种族/民族数据和美国人口的代表性的解释是复杂的，因为前美国。实验对象经常在全球范围内进行的试验中玩耍。