发展中的肿瘤终点

主要发现

图表2：终点的优缺点

• PFS经常被用作定期和加速/有条件批准的替代标志物，这需要有限的患者数量和较短的随访期。
• ORR也可以用作替代标记物，与生存期相比，可以在更短的时间内测量临床益处。
• 此外，ORR或CR与全氟辛烷磺酸或全氟辛烷磺酸之间的关联强度在研究之间和研究范围内差异很大，因此很难区分一致的模式。

附件3：总主要终点总结

• 进化终点占II期或III期试验主要终点的13%。
• 临床试验中最常用的演变终点是病理完全反应，其次是复发率和无病生存率。

图表6：每年临床试验终点的发生率（2016-2020）

• 在过去五年中，在临床试验中，疾病控制率的使用一直在增加。
• 在过去一年中，最小残留疾病和复发率的使用量都有最大的增长。

附件9：优先适应症中不断演变的终点的定性讨论摘要

• 基于定性讨论，新出现的终点被确定为与佐剂或新佐剂患者更相关，包括DFS、MRD、pCR、RR和反应时间。
• 对新出现的终点（如疗效）和新出现的终点（如疗效）可能不适用。
• 新出现的终点与晚期或转移性肿瘤的相关性较低，但疾病控制率可能与衡量非治疗目的转移性疾病的进展相关。