监管者希望现实世界的证据

现实世界的证据(RWE)趋势了重要的势头在过去的几年里,越来越多的监管机构已表示对这些研究的兴趣。几个监管机构,包括美国食品和药物管理局(FDA)和欧洲药品局(EMA),表示他们愿意考虑RWE监管意见书,特别是对于肿瘤学和罕见病药物临床试验规模很小,通常是不道德行为安慰剂的手臂。

是否提交单组试验是基于一个小,或更大的临床研究,RWE可以将值添加到提交审查过程。这些研究可以用来表示当前标准的护理,并证明有效性或现实世界安全设置,为监管机构和其他决策者提供一种更健壮的这些治疗的益处和风险的看法。

在过去的几年里,一些药物已经批准使用来自现实世界研究的证据。这些包括加速免疫治疗药物的批准Bavencio2017年由美国食品和药物管理局。批准是基于一个多中心第二阶段试验的结果,结合数据现实世界的回顾性研究转移默克尔细胞癌患者接受化疗。

同样,教育津贴批准Kymriah2018年部分基于RWE的使用作为一个外部控制确认的反应率单量臂试验。进一步RWE Kymriah在现实生活环境在美国的研究表明,药物的疗效和安全性与关键的试验结果一致。

RWE能给你带来更多的价值?

当决定是否使用真实世界的一项研究中,赞助商应该能够回答下列问题:

1. 临床试验协议还可以修改吗?
2. 我们有足够的时间(18个月或更多)与监管者RWE的使用,他们批准的使用吗?
3. 将为我们的监管机构提交RWE增加价值?
4. 我们有跨职能的支持临床数据,和管理专家,以及来自高级管理层的支持?
5. 是我们收集数据的健壮和适合的目的?
6. 端点结合我们个随机对照试验数据收集策略?
7. 我们有针对性的真实世界数据研究模型中捕获您选择?

如果这些问题的答案是“是的”,现实世界的研究将大大增加监管提交过程的价值。

RWE做对

行业领袖预测,作为药物开发人员更关注专业的药品,RWE的使用监管提交将稳步增加。
然而,研究使用RWE必须遵循严格的标准包含在任何提交方案。每个监管机构都有不同的使用要求,和期望精度和消除偏见的证据的研究结果。赞助商应该因素这些偏好到他们的规划过程,并使用RWE专家可以帮助他们工艺研究设计,满足监管要求。

规划过程始于决定哪些现实世界研究格式将支持提交目标,以及如何最好地实施这些研究来生成大量的时间和成本节约。有几个RWE的型号供你选择。

• 外部比较器。这些研究使用真实世界的数据建立一个比较器臂单臂试验时随机化不是道德或可行的。它们的使用可以减少时间和成本的批准或标签扩张了50%。¹
• 务实的试验。这些研究在现实生活中评估干预的有效性条件,提供洞察安全性和有效性为更广泛的人群比在一个随机临床试验(RCT)。王者荣耀kpl外围投注他们的使用可以导致标签扩张成本降低50%。²
• 扩展试验。这些研究遵循研究参与者post-RCT,确定长期价值通过新颖的数据收集方法。他们可以成本高达60%不到网站的基础研究。³
• 观察性研究。这些non-interventional研究利用现有的真实世界数据支持标签扩张。他们可以提供一个节省90%的成本节省和75%的时间比传统网站的研究。⁴

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1、3来源:问题14接入点,卷。7日,IQVIA, 2017年11月
2来源:南希·德雷尔治疗科学创新与监管。2018年5月。
四个来源:艾略特列维,Amgen Inc .)、美国国家科学院,2018年7月