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一个更新杜氏肌萎缩症的治疗方案和管道的发展
IQVIA管道情报
山姆Lam高级分析师,IQVIA管道智能
2021年4月6日
  • 博客
  • 一个更新杜氏肌萎缩症的治疗方案和管道的发展

杜氏肌肉营养不良症(DMD)是一种罕见的x连锁进步的遗传疾病,最常见和严重的dystrophinopathy类型。特点是DMD基因的突变,防止功能肌营养不良蛋白的生产,结构蛋白参与维持肌肉细胞的完整性。没有肌肉的肌营养不良蛋白会导致肌肉退化,失去移动和心肌病。据统计从全国罕见的疾病(美国),组织模式发生在全世界大约每3500名男性中就有一个婴儿。目前治疗缓解症状和已被证明减缓疾病的发展。新外显子跳过疗法可以阻止DMD的发展只有在DMD患者特定的基因突变的一个子集,不治愈这种疾病。第一阶段III DMD基因治疗程序开始病人登记在2021年1月,该里程碑后,基因治疗提供一个健康的抗肌萎缩蛋白基因的副本可以提供治疗这种衰弱疾病。lol买外围用什么软件本文将提供一个更新目前的治疗方案对DMD和关键试验药物的最新开发活动轮廓数据来自IQVIA管道智能,专利药物管道数据库。

当前DMD的治疗方案:

糖皮质激素

糖皮质激素,包括强的松和deflazacort,常用来治疗DMD。糖皮质激素通过推迟行动的发展肌肉无力和减少炎症通过抑制促炎症基因的表达。第一个获得美国FDA批准类固醇激素治疗DMD的2017年,广泛使用的通用强的松经常疾病但没有正式的规定美国食品及药物管理局的批准。

Antisense-mediated外显子不治疗

DMD基因靶向治疗也被调查,包括外显子跳过疗法面具特定DMD基因的外显子在基因序列和基因疗法直接向病人提供健康的DMD基因。lol买外围用什么软件目前有四个antisense-mediated外显子跳过美国FDA批准的治疗模式。

键选择下一代DMD的治疗:

基因疗法

最近的进展基因疗法的发展涵盖所有病人不管突变。尽管1986年抗肌萎缩蛋白基因的鉴定,这是最大的人类基因(2200 kb大小),它证明了自己是一个挑战的基因转移到腺相关病毒(AAV)用于运载基因疗法由于其大小。装甲防护的承载能力大约是4.7 kb,而不是利用完整的抗肌萎缩蛋白基因,研究人员设计更小、修改基因产生一个缩写形式的肌营养不良蛋白:micro-dystrophin(基因大小3.5到4 kb)和mini-dystrophin(基因大小6到8 kb)设计功能正常的肌营养不良蛋白的蛋白质。目前有几个关键基因疗法在临床开发模式。

基因编辑疗法

随着基因组编辑系统的发展,包括CRISPR / Cas9现在可以在基因组进行有针对性的修改。基因编辑治疗可以恢复部分功能的肌营养不良蛋白的表达蛋白质重构DMD基因突变的基因水平和可能提供一个治疗这种疾病的方法。虽然没有CRISPR-based疗法进入了临床开发,有几家公司正在为DMD CRISPR项目。

未来的发展方向

许多已经在过去的几十年里进步分子机制的阐明DMD肌营养不良蛋白基因的发现以来,已帮助新出现的基于基因疗法。这对联合疗法已经打开了门,使用基因疗法来稳定肌肉和小分子药物,如抗炎疗法对抗下游纤维化和炎症的影响。的最新发展可能提供DMD患者进一步的治疗选择和增加效益。

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