本白皮书由IQVIA Pharma Pharms，在体内和前体内方法中覆盖基因治疗市场中的交易活动的富有熟练概述。
基因疗法将重要的承诺作为持久的持久性，如果不是永久性的，适用于患有生命变化的疾病，如肌营养的外侧硬化，帕金森病和某些类型的癌症。自20世纪70年代以来一直存在的基因治疗的概念涉及将正常基因引入细胞代替缺失或有缺陷，以纠正遗传障碍。在1990年的第一次临床成功之后，其中患有严重的免疫缺陷的患者递送了腺苷脱氨酶基因的功能拷贝，该领域开始增加投资者和制药行业的势头并获得巨大的兴趣。然而，在1999年临床试验期间，在临床试验期间，在临床试验期间，健康志愿者死亡的初步热情是在临床试验中进行的鸟氨酸转基因酰基lol买外围用什么软件酶（OTC）缺乏的安全性。患者患有用于携带矫正的病毒载体引发的免疫应答OTC基因导致多种器官失败和脑死亡。最近，该领域已恢复美国FDA，引用2018年涉及基因治疗产品的500多种活性Ind应用，反映了该领域的兴趣强度。本白皮书中讨论的基因疗法包括体内和前体内方法，这指示患者内部和外部的患者细胞的遗传修饰分别（在返回患者之前）。