通过最近的合作，FDA和EMA希望鼓励多部门、多公司的儿科罕见病临床试验。本白皮书探讨了注册如何通过培养罕见病利益相关者之间的长期合作关系，提高我们对疾病和治疗结果的理解，从而为这些类型的试验提供有价值的基础。
介绍2017年7月，美国食品和药物管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)发布了一项多组、多公司临床试验的联合提案，该提案将使用单一对照组来比较多种药物该提案聚焦于戈谢病，但目的是作为儿科罕见病的总体路线图，将允许规模经济，因为多个赞助商可以分担责任和费用，识别和招募患者。本指南并没有消除对罕见病药物开发的任何现有要求;然而，FDA和EMA可以灵活决定所需数据的种类和数量，以满足法定标准。
该方法可以通过增加安全性和有效性数据的数量和质量，更好地确定相对风险效益；并导致更平滑的监管途径，因为监管机构鼓励赞助商考虑这些试验。虽然提议的方法存在重大障碍，但开发登记册的合作努力可被视为罕见疾病研究多公司合作进程中的一个积极步骤。
登记册的承诺
罕见疾病登记处通常有以下目标：
- 连接患者、他们的护理者和临床医生
- 以便更好地了解这种罕见疾病的自然史和预后
- 支持该疾病的遗传、分子和生理基础研究
- 为评估潜在的治疗方法和医疗设备建立患者基础。
来自注册的数据可以大大有利于早期药物开发，并有可能成为多分支、多公司临床试验的起点。注册可以帮助解决罕见病试验中固有的许多挑战，允许更全面地了解疾病的过程和变异性;指导终点措施、患者报告结果(PROs)和生物标志物的制定;促进未来试验的可行性评估;为临床试验提供患者来源;并在注册试验完成后收集长期的安全性和有效性数据。
罕见疾病登记处还可以通过提供疾病自然史信息、告知样本量计算、用作上市后监测的历史对照组5或检查全球不同治疗方案的实际结果数据来改进临床试验设计。
成功正在进行的计划
以疾病为中心的非营利基金会和患者倡导组织在公共利益方面有良好的注册记录，可以作为未来合作的典范。资助方同时访问与其研发资产相关的特定数据集，帮助在不披露商业敏感信息的情况下为临床开发提供信息。这可能为今后赞助商之间在多公司、多组试验上的合作奠定基础。