有待美国立法
开发人员s of oncology therapeutics are closely following the Research to Accelerate Cures and Equity for Children Act (also known as the RACE for Children Act), introduced as two identical bills in the House and Senate, H.R.58581 and S.3239,2 respectively, on July 14, 2016.
这项立法将适用于颁布18个月后提交的新药申请（NDA）和生物许可证申请（BLA），并将影响目前正在开发的许多疗法。这些法案有可能通过扩大《儿科研究公平法案》（PREA）对肿瘤治疗的要求，极大地改变儿科肿瘤领域的格局。对于为影响儿童的适应症而开发的药物，PREA要求对新的活性成分、适应症、剂型、给药方案和给药途径进行儿科试验。对于肿瘤药物，RACE将取消成人研究的适应症影响儿童的要求；相反，如果药物或生物制剂“针对一个或多个儿科人群中一个或多个癌症中存在的分子靶点”，将触发进行儿科试验的义务。此外，孤儿指定不再免除此类产品的PREA要求。
RACE的一项规定是，除了提交初始儿科研究计划（iPSP）后90天内提供的审查意见外，FDA将在第1阶段结束时与申办方会面，讨论iPSP的制备，用于与儿科癌症相关的分子靶点药物。在颁布后的一年内，将发布关于研究设计和可能的分子目标的指南。根据RACE法案，国会将在2021年7月12日前收到一份关于该法案实施情况的报告。
本洞察简报由IQVIA儿科和肿瘤卓越中心专家撰写，概述了拟议的立法和对肿瘤发展计划的潜在影响（如果采用）。《洞察简报》还审查了儿科肿瘤试验的具体考虑和规划，以及儿科肿瘤药物开发中不断变化的前景。
小儿肿瘤学临床试验：概述
在美国，每年约有16000名儿童被诊断出患有癌症，4在全世界每年约有300000名儿童被诊断出患有癌症。5各种形式的白血病几乎占所有儿童癌症的三分之一。儿童癌症被归类为罕见疾病，在临床试验中识别、招募和保留患者方面与其他罕见疾病面临着同样的挑战。
儿科肿瘤学进展
近几十年来，结果大大改善了各种形式的儿科癌症。这有许多原因包括学术调查人员在学术调查员中有强大的国家和国际合作精神，推动了研究议程。此外，在临床试验环境中常规关心儿科患者的心态。通过增量调整来获得大多数迄今为止的进展，所述药物调整，标准细胞毒性剂的给药，组合和调度。
儿童癌症的相对存活率如所示。许多存活率现在已经开始趋于稳定。这与一个发现的时代相吻合，这一发现提高了人们对许多儿童癌症分子基础的理解。挑战在于理解如何利用科学知识的爆炸性增长来进一步改善成果。
进一步改善结果的挑战
第一个挑战是需要针对儿童癌症的靶向药物。这些将来自为成人肿瘤开发的重新用途的靶向药物或针对儿科癌症中定义的新靶向药物的开发。基因组技术的进步扩大了人们对儿科肿瘤靶向性的理解。在RACE下可能的立法变化也可能扩大在儿科人群中研究的成人药物的范围。必威官方在线