进行有效的血液恶性肿瘤临床试验需要一个快速发展的治疗模式的理解越来越微妙,复杂,patient-directed。
底层差异在生物学和流行之间血液肿瘤和实体肿瘤需要不同的治疗病人,他们还需要专门的临床及运营能力在适当的进行临床试验。
生物技术公司发展潜力血液肿瘤治疗必须调整端点,研究设计,数据管理,以及考虑病人的经验解决的挑战与探索这些调查药剂blood-based癌症。本文探讨了有效和成功的要求进行血液肿瘤学临床试验。
血液和血液癌症治疗癌症的基本知识
血液恶性肿瘤影响血液、骨髓、淋巴结和淋巴系统。在美国,有人患血液癌症每三分钟,每9分钟这些恶性肿瘤导致的死亡。
虽然认识的三个最常见的形式的blood-based癌症,白血病,淋巴瘤,骨髓瘤,很高,这些疾病包括只有大约10%的新2019年癌症和所有癌症死亡的9.4%在美国。相比之下,我们三个最常见的固体肿瘤癌症、乳腺癌、肺癌和前列腺癌,同时将占大约38%的新2019年癌症患者和36%的癌症死亡。在全球范围内,白血病,多发性骨髓瘤,非霍奇金淋巴瘤(NHL)和集体霍奇金淋巴瘤占2018年只有8.2%的癌症患者,排除non-melanoma皮肤癌
尽管总肿瘤患者中的发生率较小,全球认可的血液癌症药物市场统计2018年估计为313亿美元,66美元到870亿美元的预期目标,到2025年,超过9%的复合年增长率。2018年血液肿瘤治疗市场份额约占总数的26% 2018年全球药品支出为1.2万亿美元。与癌症的药物适应症批准2014年至2019年间,31%的人对血液癌症,仅用10药物收到12指示批准淋巴瘤。