Evolving Oncology Endpoints

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研究所报告

Jul 08, 2021

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关于the Report

This report examines trends in new and evolving oncology endpoints being studied in clinical trials. It also looks closely at how these evolving endpoints could potentially be used to evaluate clinical benefit, support regulatory approval, and inform payer reimbursement decisions effectively and more efficiently. Case examples are included to paint a picture of how payers in the EU and U.S. are beginning to evaluate these evolving clinical trial endpoints as part of reimbursement decisions.

报告摘要

癌症治疗的进展导致多种肿瘤类型的患者的生存时间更长。传统上，药物的临床试验测量了长期生存，并且不能衡量不断发展的终点，但是由于需要在正确的时间向患者提供正确的产品，因此提出了挑战。这促使人们探索了新的，不断发展的终点，这些端点考虑了捕获长期生存的困难，同时仍然提供了一种衡量辅助和新辅助治疗的临床价值的手段，并允许比较跨多个维度的试验。尽管这些不断发展的终点已经被用于监管部门的批准，但付款人何时可能会为报销决定提供矛盾的意见。评估新兴终点的景观为所有利益相关者提供了对需要进一步考虑和调查的问题的可见性，因为它们更加接近广泛使用，以供监管部门的批准和报销，并确保可以及时地向需要的癌症患者提供新的疗法他们。

关键发现

图表2：终点的优势和缺点

PFS经常用作常规和加速/有条件批准的替代标记，这需要有限的患者人数，并且相对于OS的随访时间较短。
ORR也可以用作替代标记物，与生存相比，可以在较短的时间内测量临床益处。
Additionally, the strength of association between ORR or CR and either PFS or OS vary widely between and within studies, making it difficult to discern a consistent pattern.

Exhibit 3: Summary of Total Primary Endpoints

Evolving endpoints make up 13% of primary endpoints used in Phase II or III trials.
临床试验中最常用的不断发展的终点是病理完全反应，然后是复发率和无疾病的生存率。

图6：每年临床试验中的终点（2016-2020）

在过去五年中，在临床试验中，疾病控制率的使用一直在增加。
在过去的一年中，最小残留疾病和复发率的使用率最大。

图表9：以优先指示发展的定性讨论摘要

Based on qualitative discussions, emerging endpoints were identified as more relevant for adjuvant or neoadjuvant patients – including DFS, MRD, pCR, RR, and time to response.
Across the board, emerging endpoints are relevant for newer products with improved efficacy and long-term survival, but some endpoints (e.g., time to response) may not be applicable for HTA evaluations.
新兴终点与晚期或转移性肿瘤的相关性较小，但是疾病控制率可能与测量未用治疗意图治疗的转移性疾病的进展有关。

报告图表

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