2019年研发成果
新产品发布,临床试验活动和投资
研究所报告
2020年4月30日

关于这份报告

近年来,基础科学的显著进步与转化科学和临床开发方法的改进相结合,使得新药物到达患者的水平达到了创纪录的水平。虽然COVID-19大流行造成了临床试验活动的中断,试验项目以及随后的申请和启动预计会延迟,但大流行同时释放了一系列新的创新。

它还促使监管机构进行了前所未有的合作,并决定调整审查和批准程序。例如,扩大采用由数据、分析和技术驱动的方法,例如使用家庭保健患者服务和连接设备,直接向患者提供实验室测试和试验药物,远程数据监控,lol买外围用什么软件以及为网站提供的虚拟研究支持服务——在某些情况下使临床研究得以继续。

从长远来看,随着人类数据科学为研究和人类健康的新的不同方法铺平道路,新冠病毒-19将提供一个学习的机会。在发现和研发方面可能lpl哪里可以下外围会有一个普遍的提升,从而在新疗法和疫苗方面取得新的突破,特别是在传染病方面,这可能仍然是一个重点领域。监管机构、调查人员、研究赞助者和支持服务提供商提高了传lol买外围用什么软件染病研发的灵活性和紧迫性,这将对所有至关重要的疾病领域的制药和监管创新产生光环效应。

报告总结

本报告评估了2019年底药物研发的现状。它提供了启动临床试验的数量的分析,并深入了解产品的成功率,因为它们更多地通过开发阶段。通过分析2019年推出的新活性物质(NAS)的创纪录数量,分析它们的特征和发展路径,以及NAS和非NAS疗法的重大贡献,探索当前的创新状态。
随着生命科学风险投资活动和大型医药研发支出的持续增长,本报告还调查了仍在开发中的不断扩大的治疗渠道,检查了治疗领域的趋势,并分析了下一代生物治疗产品的数量不断增加,包括细胞、基因、药物、药物和药物,和核苷酸疗法。

重要发现

新产品发布

2019年启动的50种新药队列在认识、教育和患者使用这些新型药物方面受到COVID-19的影响。与医疗保健专业人员的接触,使他们lol买外围用什么软件意识到这些新药并对他们进行教育,正从面对面的互动转变为虚拟互动。

2019年NAS关键和加速批准要求试验的属性(加速批准)
图3:2019 NAS加速批准关键和加速批准要求试验的属性
图3:2019 NAS加速批准关键和加速批准要求试验的属性

2009年至2019年期间,美国每年平均推出40种新活性物质(NAS)。2019年,50例NAS患者接受治疗,略低于2018年的59例,但高于历史平均水平。然而,尽管2019年NAS中的特殊药物和孤儿适应症数量增加,但开发时间并未发生显著变化,2019年NAS产品从首次申请专利到上市的平均开发时间为13.7年。

自2015年以来,获得快速批准的NAS的总体百分比稳步上升,2019年,37种NAS产品(74%)至少有一个快速审查指定。平均而言,加速批准的上市后要求包括三倍多的受试者数量和六倍多的患者年数。此外,2019年推出的40%的NAS被美国食品和药物管理局认定为一流药物——被美国食品和药物管理局称为创新疗法,其作用机制与现有疗法不同——几乎是2011年的两倍。

2019年,患者护理方面的进展也围绕着当前批准的产品的新用途和扩大用途而取得,其中显著的例子包括传染病、心血管/代谢、肿瘤和中枢神经系统疾病,通过简化剂量或配方,扩大了对新患者群体的获取,并提高了患者价值。


投资

在早期创新公司的风险资本投资可能会由于决策的延迟和资本市场的重新评估而受到影响,但投资者似乎仍然致力于他们的生命科学投资理论。

2006-2019年美国生命科学风险投资交易价值(十亿美元)和交易完成数量(按类型分类
附件4:2006-2019年美国生命科学风险资本交易价值(亿美元)和按类型划分的交易数量
附件4:2006-2019年美国生命科学风险资本交易价值(亿美元)和按类型划分的交易数量

2019年,生命科学风险投资交易规模超过200亿美元,平均交易价值以12%的五年复合年增长率增长。约三分之一的交易属于天使投资者和种子基金类别,高于2009年的18%,这表明风险投资生命科学交易的组合正从较晚阶段转向较早阶段。过去5年,大型制药研发支出增长26%,连续第二年超过1000亿美元,尽管2019年的支出仅比2018年略有增长。


临床试验活动

我们已经看到世界各地新冠病毒-19疫苗和疗法的临床试验迅速启动。临床研究界共同努力,加快这些研究项目的设计、规划和实施。

2010-2019年药物基因组生物标志物临床试验总数和选定治疗区域的临床试验数量
图表7:2010-2019年药物基因组生物标志物临床试验总数和选定治疗区域的临床试验数量
图表7:2010-2019年药物基因组生物标志物临床试验总数和选定治疗区域的临床试验数量

从2014年到2019年,临床试验数量以5.8%的复合年增长率增长,然而,2019年启动的临床试验总数量与2018年相比没有显著增加,部分原因是启动的III期试验数量略有下降。自2014年以来,标记为具有药物基因组学(PGX)患者预选/分层的临床试验(这些试验构成了精准药物)的数量增加了50%以上,达到972项试验。在10年的时间里,包含预测性生物标志物的试验的比例仅从14%小幅增加到17%,这表明在识别新的生物标志物和在临床开发中测试它们方面仍然存在挑战。综合成功率(描述一种候选药物通过监管审批的可能性)从2018年的11.1%降至2019年的7.6%,远低于2009-2019年期间12.9%的平均水平,原因是在所有开发阶段的成功率都有所下降。


新产品的管道

制药和医疗保健界已迅速动员起来,利用现有资源,lol买外围用什么软件实施新的流程,探索和开发新冠病毒-19的症状治疗和疫苗。

按阶段和治疗区域划分的下一代生物治疗管道占总比例
图10:按阶段和治疗领域占总比例划分的下一代生物治疗管线
图10:按阶段和治疗领域占总比例划分的下一代生物治疗管线

自2014年以来,晚期活性管道已增长50%,反映了肿瘤、传染病和神经病学治疗的持续推动。总体而言,目前整个后期项目包括3169个产品,比2018年增长了10%,过去5年的复合年增长率为8%。在noe中,下一代生物疗法(NGB),定义为细胞、基因和核苷酸疗法,现在占到了晚期管线的近12%。

在过去的5年里,晚期管线中的肿瘤产品增长了76%,2019年,肿瘤产品占晚期管线的30%。肠胃管道已显著增加纳什产品,增长从2014年的10个产品2019年45,和胃肠治疗在晚期管道的数量在过去五年增长73%,占7%的2019年后期管道。传染病占2019年晚期活动管道的6%,在过去5年增长了13%。

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