制药业在应对监管变化、竞争加剧和全球大流行病持续影响的同时，面临着越来越大的压力，要求降低成本并加快新疗法的时间表。为了加速治疗的发展和降低风险的研究，适应性临床试验正在被更频繁地使用。这种类型的设计允许研究人员在实施过程中预测和修改试验要素，同时保持科学性和统计完整性。适应性设计的优点包括：
- 潜在地缩短了开发的时间
- 降低试验失败的风险，因为试验可以适应试验的现实，而不是固定在假设
- 资源可以分配给投资组合中最有前途的疗法
适应性设计的好处
从试验期间收集的数据中学习，适应性试验设计为试验发起者提供了灵活性，因为试验使用预先定义的规则和试验时间表内指定的检查点进行。可以采用多种试验设计元素，包括:
- 总样本量（例如，由于高于预期的变异性而增加样本量）
- 治疗方案(例如增加剂量水平，或放弃无效的治疗)
- 随机比率(例如，将更多的受试者分配给表现更好的手臂)
- 尽早完成试验，并提供有效或无效的证据
- 主要和次要终点的选择
- 研究人群特征(纳入/排除标准)
- 分析方法
- 上述组合
正如美国食品和药物管理局在最近的指南草案，自适应设计可以“提供更大的机会来检测产品的真实效果，通常是通过样本量更小或时间更短。“这本身就是一个显著的优势，因为可能需要更少的患者，这有助于加快招募时间并降低赞助商的成本。但是，更重要的是，调整试验的能力可以减少患者暴露于无效或潜在不安全/不安全试验治疗的不必要风险，并可以扩大本应动力不足的试验，以更好地满足患者需求。
研究小组还可以更好地了解剂量反应，以帮助确定安全有效的使用剂量。此外，通过对数据的中期回顾，研究团队还可以了解最有可能从治疗中受益的患者群体。
尽管考虑适应性设计有潜在的好处，但直到最近几年，采用还是相当缓慢。赞助者的兴趣持续增长，但赞助者和研究团队也必须考虑几个关键因素。
与传统的固定试验设计不同，自适应设计需要更多的前期时间，以确保在保持试验有效性和完整性的同时，对数据检查点和计划的适应设置适当的预定义规则。这些规则通过统计分析得到严格审查，需要全面的专业知识。
外包优势
规划适应性试验的基础需要详细的基于统计的模拟，以更好地了解所有利益和潜在风险，以适应不同的试验适应和相关的预先设定的规则。对于赞助商，内部团队可能不总是有生物统计学家有足够的专业知识以确保适当的ADAP。此外，雇佣顾问来填补这一缺口可能会导致非常高的小时费率，这可能进一步抑制适应性试验设计的考虑。
考虑功能性服务提供商（FSP）该模型可使赞助者迅速聘请专家人员监督和/或执行核心临床研究任务，否则很难找到或聘请顾问费用太高。在与具有各种适应性试验设计和相关统计分析广泛背景的FSP合作时，中期数据检查点将有效地设置以更快地评估数据洞察，并可能做出预先确定的更改，以最终优化试验效率并确保更快地成功完成试验。使用人工智能/机器学习技术提取有意义的数据洞察需要有效利用工具的经验。必威官方在线王者荣耀kpl外围投注
此外，鉴于FSP专家在这方面具有多年的工作经验，他们可以快速融入临床研究团队，并调整使用赞助商的既定流程，以保持研究时间表的正常进行。FSP员工在赞助商团队现有的经验之外，增加了经验，包括自适应design和其他复杂的试验分析，以增强试验过程。在某些情况下，这可能意味着还需要结合FSP拥有的技术支持解决方案，以优化试验设计和执行。
为了长期可行，fsp必须能够为试验提供额外的专业知识、效率和速度，所有这些都有助于赞助商降低总体成本。这一模式在过去几年的持续增长证明了它的成功。
请联系GlobalFSPGTM@iqvia.com要直接了解有关自适应试验设计特定FSP功能的更多信息，请访问m.kolayalmanca.com/fsp