细胞和基因疗法的开发是当今药物研究中最令人兴奋的创新之一。这些疗法适应患者自己的基因和细胞来治疗遗传或获得的疾病，将个性化药物提高到了新的水平。
截至2019年，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准了其中19种治疗方法的条件大B细胞淋巴瘤，致继承的失明，外观成人皱纹。行业分析师预测细胞和基因疗法的市场将超过到2025年，$ 119.6亿美元。
然而，现在仍然是早期，这些治疗面临许多独特的障碍，使得准确的商业预测是一个巨大的挑战：
- 个性化生产。假设在产生商业预测时，预测者通常不必关心制造和供应链，假设将有足够的既定能力来治疗任何需要治疗的患者。对于制药和生物制造制造业来说，这是一个很好的假设，在该制造业中，大规模批量制造用于搅拌数千剂，可以在需要之前存储几个月或几年。但是在细胞和基因疗法中，每种疗法都是用患者自己的细胞作为起点创建的。这意味着制造商不能提前依靠传统的批处理制造方法 - 他们必须等待患者来找他们。预报员需要能够预测患者的细胞可以迅速提取，适应和返回以进行治疗。他们还需要能够预测可以一次治疗多少患者，如果需求在一周内发生显着变化，该怎么办。这些是必须考虑运输，物流以及容量分析和计划的复杂方程。这意味着预报员必须将复杂的供应链和制造考虑因素包括在先前假定“无限”制造能力的预测中。
- 为性能付费。付款人的决策进一步使细胞和基因治疗预测过程变得复杂。这些处理的价格很高，例如，Yescarta，用于大型B细胞淋巴瘤的治疗方法，成本最高$ 373,000;而治疗B细胞急性淋巴细胞白血病的Kymriah费用为每次治疗$ 475,000。这种一次性价格标签很难通过当前的报销方法来维持。为了覆盖这些药物，付款人不得不依靠新的“创新”报销框架，例如将付款与结果联系起来或随着时间的推移将付款传播。这些模型允许付款人管理患者可能无法对治疗做出反应的风险，或者在成功的情况下，在更长的几个月到数年的时间内将成本分配出来。但是对于商业预测者来说，这些模型要求他们在预测中明确考虑治疗失败的风险，以及推迟收入的现金流量含义。
- 治愈的潜力。许多细胞和基因疗法是革命性的，恰恰是因为它们承诺具有“一劳永逸”治疗的潜力。对于那些受到原本慢性疾病影响的人来说，这是一个令人兴奋的前景，但对商业预测者提出了一系列独特的挑战。患者接受治疗的过程短得多，在结局和副作用方面，他们对药物的反应都具有高度的不确定性。例如，淋巴瘤两年后的成功治疗率在附近40％。
这种有限的参与度和结果的可变性使预测变得更加复杂。寿命和忠诚度成为预测过程中无关的因素，每当患者成功使用您的治疗（或竞争对手）时，潜在的患者池会缩小，从而改变预测方程。
- 首先要市场比以往任何时候都重要。首先上市总是对企业有益的，但是使用细胞和基因疗法，这更具优势。由于这些治疗方法中的许多是治愈性的，因此第一和第二个市场参与者之间的时间有可能对资产的整体商业潜力具有重要意义。市场领导者将有机会治疗尽可能多的患者 - 如果他们能找到他们，建立访问权限并及时制造足够的治疗方法。经过治疗（和治愈）的患者永远不会改用竞争对手产品，这将创造激烈的竞争，以快速有效地建立品牌和营销。预测机会之窗，并了解制造商可以实际支持的患者将成为任何市场策略的重要组成部分。
