监管者需要真实世界的证据

随着监管机构对这些研究越来越感兴趣，现实世界证据(RWE)趋势在过去几年获得了显著的势头。包括美国食品和药物管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)在内的一些监管机构已经表示，他们愿意在监管申报中考虑RWE，特别是对于临床试验规模较小、实施安慰剂组通常是不道德的肿瘤和罕见疾病药物。

无论提交是基于小型单臂试验还是大型临床研究，RWE都可以为提交审查流程增加价值。这些研究可用于显示当前的护理标准，并证明在现实世界环境中的有效性或安全性，为监管机构和其他决策者提供关于这些治疗在普通人群中的益处和风险的更有力的观点。

在过去的几年里，一些药物已经通过了来自现实世界研究的证据的批准。这些措施包括加速批准免疫治疗药物巴文西奥2017年由FDA批准。批准是基于多中心2期试验的结果，并结合来自现实世界的回顾性研究接受化疗治疗的转移性默克尔细胞癌患者。

同样，EMA批准Kymriah2018年，部分基于RWE作为外部控制的使用，以确认单量臂试验. RWE在美国现实环境中对Kymriah进行的进一步研究表明，该药物的疗效和安全性都很高与关键的试验结果一致．

RWE能为您带来更多价值吗?

在决定是否使用真实世界研究时，赞助商应能够回答以下问题：

1. 临床试验方案仍然可以修改吗？
2. 我们是否有足够的时间(18个月或更长时间)与监管机构就RWE的使用进行接触，他们是否批准其使用?
3. RWE会为我们的法规提交增加价值吗?
4. 我们是否有来自临床、数据和监管专家的跨职能支持，以及来自高级管理层的支持？
5. 我们正在收集的数据是可靠的和适合的吗?
6. 端点是否与我们的RCT数据收集策略一致?
7. 我们的目标真实世界数据是否可以在您选择的研究模型中捕获?

如果这些问题的答案是“是”，那么现实世界的研究将为监管提交过程增加重大价值。

RWE做得对

行业领袖预测，随着药物开发商更多地关注专业药物，RWE在监管提交中的使用将稳步增加。
然而，使用RWE的研究必须遵循严格的标准，才能包含在任何提交包中。每个监管机构对它们的使用有不同的要求，以及对准确性证明和消除研究结果偏差的期望。赞助商应该将这些偏好考虑到他们的规划过程中，并与RWE专家合作，帮助他们设计出符合监管要求的研究设计。

规划过程始于确定哪些真实世界的研究格式将支持提交目标，以及如何最佳地实施这些研究以节省大量时间和成本。有几种RWE型号可供选择．

• 外部比较器。这些研究使用真实世界的数据，在随机化不道德或不可行的情况下，为单臂试验建立一个比较臂。它们的使用可以将批准或标签扩展的时间和成本减少50%。¹
• 务实的试验。这些研究评估了现实生活条件下干预的有效性，比随机临床试验(RCT)更深入地了解了更多样化人群的安全性和有效性。王者荣耀kpl外围投注它们的使用可以使标签扩展的成本降低50%。²
• 延期审判。这些研究跟踪研究参与者后的随机对照试验，通过新的数据收集方法确定长期价值。它们的成本比基于现场的研究低60%。^3.
• 观察性研究。这些非介入性研究利用现有的真实世界数据来支持标签扩展。与传统的现场研究相比，它们可以节省90%的成本和75%的时间。⁴

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1, 3资料来源：《访问点》，第7卷第14期，IQVIA, 2017年11月
2资料来源：Nancy Dreyer，治疗创新与监管科学。2018年5月。
4资料来源：Elliott Levy，安进公司，美国国家科学院，2018年7月